Programm für individuellen Heilversuch mit Selumetinib zur Behandlung von Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 und symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen.

Ziel

Primäres Ziel ist es, die Behandlung mit dem MEK-Inhibitor Selumetinib bei NF1-Patienten mit symptomatischen, inoperablen PNF zu ermöglichen.

Zielgruppe

Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PNF) im Alter ≥3 Jahren bis ≤18 Jahren, die nachweislich in der Lage sind, ganze Kapseln zu schlucken. Die Kapseln können nicht zerdrückt werden und müssen im Ganzen geschluckt werden. Vor der Beantragung wird ein Schlucktest durchgeführt.

 

Programmumfang und Standorte

Programmstandort(e) und Anzahl der geplanten Patienten sind natürlicherweise nicht vorhersehbar. Da alle Anfragen für Selumetinib unaufgefordert erfolgen werden, ist die Anzahl der Behandlungszentren nicht bekannt. Es wird geschätzt, dass etwa 100 deutsche NF1-Patienten den Zugang zu Selumetinib über dieses Compassionate Use Program (CUP) von ihrem behandelnden Arzt in dem Zeitraum beantragt werden, in dem das Programm geöffnet sein wird.

Protokoll-Design

Es handelt sich um ein offenes, eingliedriges, multizentrisches "Compassionate Use"-Programm. Ziel ist es, die Behandlung mit Selumetinib für Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PNF) zu ermöglichen, für die es keine alternative therapeutische Option gibt. Alle Patienten werden das Medikament erhalten, solange sie davon profitieren und klinischer Nutzen besteht. Die Patienten müssen die klinische Diagnose einer NF1 erhalten haben und ein symptomatisches, inoperables PNF aufweisen. Inoperabilität wird definiert als ein Tumor, der nicht chirurgisch vollständig entfernt werden kann und bei dem das Risiko besteht, durch eine Operation erhebliche Krankheitsfolgen zu verursachen. „Symptomatisch“ ist definiert als signifikante Gesundheitsbeeinträchtigung durch PNF.

 

Dauer der Behandlung

Es gibt keine Höchstdauer für die Selumetinib-Behandlung im Rahmen dieses "compassionate use Programms“. Die Patienten können die Behandlung mit Selumetinib so lange fortsetzen, wie der behandelnde Arzt einen klinischen Nutzen feststellt und keine inakzeptablen Nebenwirkungen auftreten. Sobald die Patienten die Behandlung abgebrochen haben, werden andere verfügbare Behandlungsoptionen im Ermessen des behandelnden Arztes durchgeführt.

Protokoll Produkt, Dosierung und Art der Verabreichung

Selumetinib ist als 10 mg (weiß) und 25 mg (blau) Kapseln erhältlich. Die Patienten erhalten Selumetinib in einer kontinuierlichen Dosis von 25 mg/m2 zweimal täglich (BID), gedeckelt bei einer Körperoberfläche (BSA) von ≥ 1,9 m2, was ungefähr 50 mg BID entspricht. Die Kapseln können nicht zerkleinert werden und müssen ganz geschluckt werden.

 

 

Bei weiteren Fragen zu dem individuellen Heilversuch wenden Sie sich bitte an

Prof. Dr. med. V.-F. Mautner per E-Mail unter Diese E-Mail-Adresse ist vor Spambots geschützt! Zur Anzeige muss JavaScript eingeschaltet sein!

oder an den Bundesverband Neurofibromatose unter der E-Mail Diese E-Mail-Adresse ist vor Spambots geschützt! Zur Anzeige muss JavaScript eingeschaltet sein! .